在中国开展的一项MPS IVA的非干预性研究

试验详情

一、临床试验项目名称
在中国开展的一项MPS IVA的非干预性研究

二、适应症
IVA型黏多糖贮积症

三、试验介绍

表征在真实世界环境中观察到的MPS IVA患者使用唯铭赞治疗的安全性；表征唯铭赞在MPS IVA患者中的有效性，特别是在真实世界环境中观察到的对耐力，呼吸功能的影响。

研究中心	主要研究者
浙江大学医学院附属儿童医院	邹朝春

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	浙江大学医学院附属儿童医院	邹朝春	中国	浙江省	杭州市
2	山东省立医院	李桂梅	中国	山东省	济南市

1	被诊断为MPS IVA
2	愿意或已经按照处方和说明服用唯铭赞（elosulfase alfa）
3	愿意并能够提供书面的、经签署的知情同意书，或者，对于18岁以下的患者，在解释研究性质之后以及从患者记录中采集任何信息之前，提供由法定签署的书面接受书（如果需要）和书面知情同意书

1	计划参与或目前正在参与一项唯铭赞（elosulfase alfa）临床试验
2	正在接受任何研究药物/医疗器械或计划在参与本研究时接受任何研究药物/医疗器械