地拉罗司治疗非输血依赖性地中海贫血患者铁过载的研究

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一、临床试验项目名称
地拉罗司治疗非输血依赖性地中海贫血患者铁过载的研究

二、适应症
非输血依赖性地中海贫血患者的铁过载

三、试验介绍

评价地拉罗司治疗伴铁过载的非输血依赖性地中海贫血患者（LIC ≥ 5 mg Fe/g 肝脏dw 和SF≥ 300 ng/mL）的长期疗效和安全性。评估地拉罗司对患者生活质量的影响。评估患者的内分泌功能。在亚组患者中进行药代动力学分析。

1	年龄≥ 10岁、患有非输血依赖性先天或者慢性贫血的男性或者女性，包括中间型β-地中海贫血，HbE β-地中海贫血或者中间型α-地中海贫血（HbH病）
2	筛选时经R2 MRI检测LIC≥ 5 mg Fe/g dw
3	筛选时血清铁蛋白≥ 300 ng/ml（连续检测两次，两次检测至少间隔14天）
4	在任何筛选程序开始之前获得书面知情同意书

1	诊断患有HbS-β 地中海贫血的患者
2	研究期间预期需要定期输血。在研究期间偶尔接受输血（例如在感染情况下）的患者不被排除
3	研究开始之前6个月内接受过任何成分的输血
4	患者无法接受包括核磁共振成像在内的研究评估，例如对核磁共振成像有幽闭恐惧、装有心脏起搏器、未被批准安全用于MRI 的铁磁性金属植入物（例如：某些类型的动脉瘤夹，弹片），以及肥胖患者（超出设备容量限制）
5	明显蛋白尿，表现为在访视1或者访视2时，在非首次排泄的尿样本中尿蛋白/尿肌酐比值>1.0 mg/mg（或者在筛查期获取的三个样本中有两个样本出现上述异常）
6	访视1和访视2两次检测的肌酐清除率≤ 40 ml/分钟
7	访视1和访视2两次检测的血清肌酐>正常值上限
8	访视1和访视2时，ALT>5倍正常值上限
9	存在活动性乙型肝炎（HBsAg阳性，而HBsAb阴性）或者丙肝（HCV抗体阳性，可测出HCV RNA，且ALT超出正常值范围）的临床证据（注意：允许乙型肝炎携带者参加试验。）
10	已知诊断患有肝硬化（如果可以，通过活组织检查证实）
11	曾有与铁螯合治疗相关的显著性视觉和/或听觉毒性史
12	HIV血清学阳性病史（酶联免疫吸附测定法或者蛋白质印迹法）
13	存在可能对研究药物的吸收、分布、代谢或者排泄有显著影响的外科或者内科疾病
14	患有可能干扰血清铁蛋白检测准确性的活动性炎症性疾病
15	妊娠或者哺乳患者，或者未使用高效避孕方法的有生育能力的患者。
16	正在参加另一项临床试验，或者在过去4周内接受过全身性试验性药物，或者在筛查前7天内接受过局部试验性药物
17	有不依从医疗方案史，或被认为可能不可靠和/或不合作，不愿意或不能够遵守试验方案
18	有任何研究药物或其辅料过敏史
19	存在对参与这项研究造成干扰的明显病情（例如控制不良的系统性高血压，经标准医学治疗后仍未控制的不稳定性心脏病，系统性疾病（如心血管、肾脏、肝脏等））
20	入组前12个月内有滥用药物或者酗酒史

研究中心	主要研究者
广西医科大学第一附属医院血液内科	赖永榕

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	广西医科大学第一附属医院血液内科	赖永榕	中国	广西	南宁
2	Agia Sofia Childrens Hospital of Athens	Antonis Kattamis	希腊	GR	Athens-Goudi
3	Fond. IRCCS Ca'Granda Osp. Maggiore Policlinico Univ. Studi	Maria Domenica Cappellini	意大利	MI	Milano
4	P.O. Ospedale Regionale Microcitemie - Univ. Studi. Cagliari	Raffaella Origa	意大利	CA	Cagliary

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