无症状SMA患儿经risdiplam治疗的有效性、安全性研究 - 临床试验

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登记号

CTR20191488

试验分期

II期

药物名称

Risdiplam口服溶液用粉末

适应症

尚未出现症状的脊髓性肌萎缩症（SMA）

癌种

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试验详情
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试验详情

一、临床试验项目名称
无症状SMA患儿经risdiplam治疗的有效性、安全性研究

二、适应症
尚未出现症状的脊髓性肌萎缩症（SMA）

三、试验介绍

本研究的目的是评价risdiplam在经基因诊断为SMA但尚未出现症状婴儿中的有效性、安全性、药代动力学和药效学特征。

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